Преко 300 милиона људи на свету живи са неком ретком болешћу [извор: Nguengang-Wakap et al., Eur J Hum Genet 2020, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6974615/]. Ретке болести су изузетно хетерогена група обољења чија је заједничка особина да појединачно погађају мали број оболелих, али заједно чине групу од око 7.000 различитих болести. Република Србија прати дефиницију Европске Комисије према којој су ретке болести оне које погађају мање од пет лица на 10.000 лица. Ретке болести су често хроничне, прогресивне, дегенеративне, угрожавају живот и узрокују инвалидитет. Процене су да 30% лица оболелих од ретких болести умире у узрасту до пет година живота и 12% у узрасту до 15 година. Иако су различите у погледу етиологије, времена појаве, тока болести, локализације (поједини органи, органски системи или синдроми захватају више органа и система), узрока, популације која је захваћена, тежине болести и узраста у ком се јављају, већина ових болести (око 80%) су наследне и испољавају се одмах по рођењу или у раној дечијој доби (конгениталне аномалије и деформације, моногенске болести, ретки тумори). Уколико нису наследне, јављају се као последица инфекција, алергија и утицаја фактора животне средине. Ток болести може бити акутан или хроничан, а тежина саме болести, ток и прогноза варијабилни.
Поред ниске учесталости, заједничко за ретке болести су касна и компликована дијагностика, неуједначеност и сложеност самог лечења, здравствене неге и пружања здравствених услуга овој категорији пацијената. Из тог разлога их у оквиру система здравствене заштите треба посматрати као јединствену целину.
ПРОГРАМ ЗА РЕТКЕ БОЛЕСТИ У РЕПУБЛИЦИ СРБИЈИ ЗА ПЕРИОД 2020-2022. ГОДИНЕ
Ретке болести су постале приоритет здравствених система широм света. Тако је и у Републици Србији заједничком иницијативом Министарства Здравља и Националне организације за ретке болести Србије (НОРБС) донет први Програм за ретке болести у Републици Србији за период 2020-2022. године у сврху унапређења здравствене заштите и квалитета живота лица оболелих од ретких болести.
ЛИНК: https://www.zdravlje.gov.rs/tekst/343045/program-za-retke-bolesti-i-akcioni-plan.php
ИНФОРМАЦИЈЕ О РЕТКИМ БОЛЕСТИМА
Проверене и ажуриране информације о ретким болестима могу се наћи на Orphanet референтном порталу за ретке болести, и то:
- листа ретких болести и гена укључених у њихов настанак, као и енциклопедија ретких болести и њихова класификација изведена из објављених стручних класификација
https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Disease.php?lng=EN
- Попис „orphan“ лекова (лекова сирочића), у току свих фаза њиховог развоја, од ознаке Европске Мединске Агенције која се односи на лекове намењене лечењу ретких болести до добијања дозволе за европско тржиште
https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Drugs.php?lng=EN
- Опција “помоћ при дијагнози” омогућава корисницима претрагу према знацима и симптомима болести
https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Disease_HPOTerms.php?lng=EN
- Препоруке и смернице у случају хитне медицинске интервенције и анестезије
https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Disease_Emergency.php?lng=EN
Преглед специјализованих сервиса за ретке болести у свакој земљи Orphanet -ове мреже међу којима је и Србија пружа информације о:
- експертским центрима за лечење ретке болести https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Directory.php?lng=EN
- дијагностичким тестовима (и медицинским лабораторијама које их спроводе) https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/ClinicalLabs.php?lng=EN
- текућим истраживачким пројектима, клиничким истраживањима, регистрима, биобанкама https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/ResearchTrials.php?lng=EN
- организацијама пацијената https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/SupportGroup.php?lng=EN
Важне информације о ретким болестима и актуелностима у Србији налазе се и на сајту Националне организације за ретке болести Србије: https://www.norbs.rs/
Такође, информације о ретким болестима на српском језику, могу се наћи у Бази ретких болести: https://retkebolesti.com/sr